리보핵산(RNA) 기반 유전자치료제 개발 전문기업 알지노믹스가 19일(현지시각) 미국 샌디에고에서 열린 'AACR 2026(American Association for Cancer Research Annual Meeting 2026)'에서 자사의 RNA 기반 항암제 'RZ-001'의 간세포암(HCC) 대상 임상시험 중간 결과를 밝혀 업계의 이목을 집중시켰다.

이번 연구는 전신치료 경험이 없는 간세포암 환자를 대상으로 진행 중이다. 

간동맥화학색전술(TACE)에 불응하거나 시행이 어려운 환자가 대상이며, 임상시험은 환자들에게 RZ-001을 아테졸리주맙(atezolizumab) 및 베바시주맙(bevacizumab)과 병용 투여하는 방식으로 이뤄졌다.

발표에 따르면 종양반응률(ORR)은 RECIST v1.1 기준 38.5%(confirmed)와 46.2%(unconfirmed)로 나타났다. mRECIST 기준으로는 ORR 61.5%, 완전관해(CR) 23%를 기록했다. 

특히 mRECIST 기준의 높은 반응률과 완전관해 비율은 종양 내 괴사를 반영하는 평가 방식에서 깊은 종양 반응이 나타났음을 시사한다. 

종양반응률 평가에서 'unconfirmed'는 최초 평가에서 반응이 관찰된 경우를, 'confirmed'는 일정 기간 이후 반복 평가를 통해 반응이 재확인된 경우를 뜻한다. 이번 결과 중 RECIST 기준 'unconfirmed PR'은 종양 크기가 30% 이상 줄어든 부분관해(PR)가 처음 확인된 상태를 의미한다.

안전성 평가 결과도 확인됐다. 시험약과 관련된 Grade 3 이상의 이상반응은 총 5건 발생했다. 고혈압 2건과 단백뇨, 위장관 출혈은 베바시주맙과 인과관계가 있었으며, 고혈당증은 아테졸리주맙과의 인과관계가 확인됐다. 반면 RZ-001과 인과관계가 있는 Grade 3 이상의 이상반응은 단 한 건도 발생하지 않았다.

알지노믹스 측은 이번 결과를 긍정적으로 평가했다. 

현재까지 RZ-001의 안전성 관련 이슈는 발생하지 않았으며, 기존 면역항암제 기반 치료 대비 종양 반응의 깊이와 반응률 측면에서 의미 있는 신호를 확인했다는 입장이다.

이성욱 알지노믹스 대표이사는 "이번 AACR 구두 발표를 통해 리딩 파이프라인인 RZ-001의 안전성 및 유효성 초기 신호와 가능성을 글로벌 학계에 제시할 수 있었다"며 "RZ-001 개별 파이프라인뿐만 아니라 나아가 RNA 트랜스-스플라이싱 플랫폼 기술의 임상적 유용성을 확보하는 기반이 될 것"이라고 말했다.