디앤디파마텍은 11일 섬유화 질환 치료제 후보물질 'TLY012'에 대한 일본 신규 물질특허 등록이 결정됐다고 밝혔다.
이번 특허는 기존 물질 대비 면역원성 등이 개선된 차세대 TLY012 후보물질에 대한 물질특허로, 다양한 섬유화증과 자가면역질환 및 암 질환을 포괄하는 광범위한 치료 용도를 포함하고 있다. 이로써 디앤디파마텍은 이미 특허가 등록된 미국·호주·중국에 이어 글로벌 핵심 의약품 시장 중 하나인 일본에서도 TLY012에 대한 독점적 개발 권한을 인정받게 됐다.
섬유화증은 장기에서 비정상적으로 활성화된 근섬유아세포(myofibroblast)가 콜라겐을 비롯한 세포외기질을 과도하게 분비해 조직이 점차 딱딱하게 굳어지는 질환이다. 디앤디파마텍이 개발 중인 TLY012는 종양괴사인자 관련 세포 사멸 유도 리간드(TRAIL) 계열의 재조합 단백질 의약품이다.
각종 섬유화증의 근본 원인으로 꼽히는 근섬유아세포 표면의 DR5(Death Receptor-5) 수용체에 선택적으로 작용하며, 정상 세포에는 영향을 미치지 않고 병변 부위의 근섬유아세포만을 사멸시켜 섬유화된 조직을 정상화하는 기전을 지닌다.
앞서 TLY012는 미국 식품의약국(FDA)으로부터 만성췌장염과 전신경화증 등 복수의 적응증에 대해 희귀의약품으로 지정(ODD)받은 바 있다. 희귀의약품으로 지정되면 특허권 보호와 별도로 허가 취득 후 미국·유럽 등 주요 시장에서 상당 기간 독점적 판매 권한을 보장받아 안정적인 상업화가 가능하다. 또한 FDA로부터 만성췌장염 적응증에 대한 임상 1상 임상시험계획(IND)을 승인받아 임상개발 기반을 확보한 상태다.
현재 디앤디파마텍은 TLY012의 임상 및 상업적 가치를 극대화하기 위해 시장 규모와 글로벌 미충족 의료 수요가 큰 간 섬유화증으로 개발하기 위한 IND 변경 절차를 진행 중이다. 전임상 간 경변 동물 모델에서 TLY012 투여 후 간 섬유화 조직이 현저하게 감소하는 치료 효과를 확인한 만큼, 적응증 변경 절차를 신속히 마무리하고 이르면 내년 초 본격적인 글로벌 임상에 돌입할 계획이다.
아울러 회사는 올해 전환사채(CB) 발행 등을 통해 TLY012 임상 진행을 위한 자금을 선제적으로 확보했다. 이를 기반으로 임상개발을 신속하게 추진하고, 기존 섬유화 치료제와 차별화된 기전을 갖는 잠재적 혁신신약(First-in-class)으로서 TLY012의 가치와 파이프라인 경쟁력을 한층 강화한다는 방침이다.
이슬기 디앤디파마텍 대표는 "이번 일본 특허 등록 결정을 통해 미국·호주·중국에 이어 글로벌 주요 시장 전반에서 TLY012의 독점적 권리를 견고히 다지게 됐다"며 "다양한 섬유화 질환 모델에서 축적한 비임상 결과와 미국 FDA IND 승인 이력을 기반으로 간 섬유화증으로의 IND 변경 작업을 신속히 마무리하고 내년 초 임상에 진입해 First-in-class 치료제로서의 잠재력을 가시화할 계획"이라고 말했다.
그는 "적응증을 막론하고 전 세계적으로 섬유화증에 대한 효과적인 치료 옵션이 여전히 부족한 상황에서, TLY012의 성공적인 개발을 통해 환자 삶의 근본적 개선에 기여할 수 있도록 최선을 다하겠다"고 덧붙였다.
