큐라클은 20일 신장질환 치료제 후보물질 CU01의 국내 당뇨병성 신증 임상2b상에서 1차종결점을 충족한 탑라인 결과를 확인했다고 공시를 통해서 밝혔다.
이번 임상에서 CU01 투여군은 1차종결점인 uACR(소변 알부민-크레아티닌 비율) 변화량은 위약군 대비 통계적으로 유의한 개선 효과를 나타냈다.
이번 임상2b상은 전국 24개 대학병원에서 당뇨병성 신증 환자 240명을 대상으로 진행됐다. 피험자들은 CU01 저용량군(240mg), 고용량군(360mg), 위약군에 1:1:1로 배정돼 24주간 약물을 투여받았다.
FAS(Full Analysis Set) 분석 결과, 24주차 uACR 변화량에서 CU01 저용량군과 고용량군은 위약군 대비 각각 21.45%, 22.21% 개선하며 통계적으로 유의미한 차이를 나타내 1차종결점을 충족시켰다(저용량 p=0.0448, 고용량 p=0.0313).
2차종결점 중 eGFR 변화량에서는 위약군 대비 통계적 유의성은 관찰되지 않았다.
안전성 측면에서도 두 용량군 모두에서 우수한 내약성을 보였다.
이는 다발성 경화증 및 건선 등에서 오랜 기간 사용돼 온 DMF 성분의 안전성 프로파일과 일관된 결과다. 장기 투여 시에도 심혈관계 관련 이상반응이 보고되지 않은 점과 부합한다고 회사 측은 설명했다.
CU01은 디메틸푸마르산염(DMF, Dimethyl Fumarate)을 주성분으로 하는 경구용 치료제 후보물질이다. Nrf2 활성화와 TGF-β 신호 전달 억제 기전을 통해 항염증·항산화 및 항섬유화에 효과가 있다는 설명이다.
DMF는 다발성 경화증 치료제 등으로 허가된 블록버스터 약물인 ‘텍피데라’의 주요 성분이다. 큐라클은 이를 신장질환 치료제로 개발 중이다.
당뇨병성 신증은 당뇨병의 3대 주요 합병증 중 하나다. 고혈당 환경이 지속되면서 신장의 미세혈관이 손상돼 기능이 점진적으로 저하되는 만성 질환이다. 질환이 악화될 경우 말기 신부전으로 진행돼 투석이나 신장이식이 필요해질 수 있어, 의료적·사회적 부담이 큰 질환으로 분류된다.
현재 당뇨병성 신증 치료에는 고혈압 치료제인 RAAS 억제제와 당뇨병 치료제인 SGLT-2 억제제가 주로 사용돼왔다. 그러나 신장 기능 저하 속도를 지연시키는 수준에 그친다는 한계가 있다.
최근 출시된 비스테로이드성 미네랄코르티코이드 수용체 길항제 역시 고칼륨혈증 등 안전성 이슈로 처방 및 타 약물과의 병용 등에 제약이 있다. 이에 새로운 치료 옵션에 대한 의학적 수요가 큰 상황이다.
큐라클 관계자는 “이번 임상에서 신장질환의 진행을 판단하는 핵심 지표인 uACR에서 유의미한 개선 효과를 확인한 데 더해, 만성질환 치료제에서 중요하게 평가되는 우수한 안전성까지 동시에 입증했다”고 말했다.
