HLB의 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 표적항암제 '리라푸그라티닙'의 치료 영역을 다양한 고형암으로 넓히기 위한 글로벌 임상시험의 첫발을 내디뎠다.
HLB는 19일 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 '리라푸그라티닙'의 글로벌 임상 2상 첫 환자 투약을 개시했다고 밝혔다.
최근 한국 삼성서울병원에서 첫 환자 투약을 시작한 데 이어, 미국 모핏 암센터(Moffitt Cancer Center)에서도 환자 등록 및 투약을 진행하고 있다. 이번 임상은 암종불문(Tumor-agnostic) 적응증 확대를 위해 마련됐다.
리라푸그라티닙은 FGFR2 융합·재배열 표적항암제다.
이번 임상 2상은 미국, 한국, 영국, 스페인, 프랑스 등 5개국이 참여하는 다기관 임상으로 진행된다. 기존 치료 경험이 있는 절제불가·국소진행성 또는 전이성 고형암 환자 가운데 FGFR2 융합 또는 재배열이 확인된 환자를 대상으로 리라푸그라티닙을 투여한다. 시험은 공개라벨(Open-label)·단일군(Single-arm) 방식으로 약의 효능과 안전성을 평가하며, 1차종결점은 객관적 반응률(ORR)이다.
암종불문 치료제는 암 발생 장기와 관계없이 특정 유전자 변이를 기준으로 삼는 정밀의료 기반 항암제다. 엘레바는 앞서 글로벌 임상 1/2상(ReFocus)을 진행해 담관암을 제외한 13종의 FGFR2 융합·재배열 고형암 환자군(42명)을 대상으로 의미 있는 항암 활성을 확인했다. 엘레바는 ReFocus 임상 데이터와 이번 임상 2상 결과를 합산한 통합 데이터셋을 구축할 예정이다. 이후 최소 7개 암종에서 암종별 5명 이상의 환자 데이터를 확보해 중간분석을 진행할 계획이다.
리라푸그라티닙은 현재 미국 식품의약국(FDA)에서 담관암 적응증으로 신약 허가 심사를 받고 있다. 앞서 FDA로부터 희귀의약품(ODD) 및 혁신치료제(BTD) 지정을 받았으며, 현재 동일 적응증에 대해 우선심사(Priority Review)가 진행 중이다. 최종 허가 여부는 9월 27일(PDUFA Date) 내에 결정될 예정이다.
김동건 엘레바 테라퓨틱스 대표는 "리라푸그라티닙은 FGFR2 변이를 정밀하게 겨냥하는 차세대 표적항암제로, 담관암을 넘어 다양한 고형암으로 치료 영역을 확대할 잠재력을 보유하고 있다"며 "한국과 미국에서 환자 모집이 시작된 만큼 글로벌 임상 진행에 속도를 내고 암종불문 적응증 확대 전략을 차질 없이 추진해 나가겠다"고 말했다.
