에스바이오메딕스가 파킨슨병 줄기세포 치료제 후보물질 ‘TED-A9’의 임상1상 연구성과를 국제학술지 ‘셀(CELL, IF: 42.5점)’에 게재했다고 14일 밝혔다. 

셀은 생명과학 분야에서 가장 권위있는 저널이다. 과학 전분야를 다루는 네이처(Nature), 사이언스(Science)와 함께 세계 3대 과학논문으로 꼽힌다.

특히 생명과학 분야의 연구자에게는 “최고 중의 최고 저널”로 평가받는다는 것이 회사측의 설명이다.

에스바이오메딕스 관계자는 “국내 제약바이오 기업 중 인간배아줄기세포를 활용한 연구 결과를 셀에 게재한 것은 우리가 최초”라며 “또한 국내 세포치료제 기업의 임상단계 기술이 셀, 사이언스, 네이처 중에 게재된 사례는 이번이 처음”이라고 강조했다.

그는 “대한민국의 기술력으로도 세포치료제 분야의 새로운 패러다임을 열 수 있음을 입증한 의미 있는 결과”라고 덧붙였다. 

이는 연세대 세브란스병원에서 수행된 12명 투여 대상자(저용량 및 고용량 각각 6명)에 대한 뇌내 도파민 세포 이식 후 1년 추적관찰 결과다. 

임상에 참여한 환자는 파킨슨병 진단 후 5년 이상 경과한 환자들이다. 기존 약물치료에도 불구하고 약효 소진현상(wearing off)이나 보행동결현상(freezing of gait) 등의 부작용을 보이는 환자를 대상으로 진행됐다. 

세브란스병원과 에스바이오메딕스로 구성된 공동 연구팀은 식품의약품안전처로부터 1/2a상 임상시험계획서(IND)를 승인받고 환자들에게 TED-A9을 투여했다. 

안전성과 관련해 모든 환자에서 세포 이식과 관련된 특이한 부작용은 나타나지 않았다.

현재까지 이식한 12명 중 1명이 이식 부위와 관련 없는 주변 부위에 경미한 출혈이 관찰됐으나 특이한 신경학적 이상소견이나 부작용은 관찰되지 않았다.

에스바이오메딕스는 전체 대상자 중 저용량(315만개 세포) 및 고용량(630만개) 투여 대상자 각 6명의 유효성을 다각도로 분석했다. 

파킨슨병의 증상을 심각도에따라 단계를 나누어 구분한 호엔야 척도(Hoehn & Yahr scale)에서 저용량 투여군은 이식 1년 후 평균(Mean) 27.8% 호전(평균 3.7단계에서 2.7단계로 감소), 고용량 투여군은 평균 43.1% 호전(평균 3.8단계에서 2.2단계로 감소)을 보였다. 

33개 항목으로 운동성 증상을 평가하는 MDS-UPDRS part III 평가에서도 저용량 투여군은 이식 전에 비해 평균 21.8% 호전(12.7점 감소), 고용량 투여군은 평균 26.9% 호전(15.5점 감소)을 나타냈다.

한편 에스바이오메딕스는 현재 TED-A9을 임상3상으로 바로 진입하기 위해 미국 식품의약국(FDA)와 논의를 진행중이다.