온코닉테라퓨틱스의 PARP/TNKS 저해제 후보물질 '네수파립(nesuparib)'이 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품으로 지정(ODD)됐다.
24일 FDA 홈페이지에 따르면 온코닉의 네수파립은 소세포폐암(SCLC) 치료제로 ODD(orphan Drug Designation)으로 지정됐다.
네수파립은 DNA 손상 복구에 관여하는 PARP와 Wnt/Hippo 신호에 관여하는 탄키라제(Tankyrase, TNKS)를 동시에 억제하는 이중기전의 약물이다.
기존 PARP 억제제는 BRCA 변이 등 HRD(상동재조합결핍) 환자에 주로 효과가 제한된다. 반면 네수파립은 탄키라제를 통해 Wnt/Hippo 경로까지 조절해 HRD 여부와 무관하게 광범위한 항암효과를 기대할 수 있다는 점이 차별화 포인트다.
온코닉은 네수파립을 PARP 저해제 기전의 약물에 내성이 생긴 환자를 포함해 기존에 치료효과가 없던 암도 타깃하는 차세대 합성치사 약물로 개발하고 있다.
최근에는 난소암에 대한 임상2상 임상시험계획(IND)을 국내서 승인받으며, 자궁내막암에 이어 난소암으로 적응증을 넓히 위한 연구를 시작했다.
네수파립은 지난 2021년과 2025년 각각 췌장암과 위암을 적응증으로 ODD를 받은 바 있다.
