이엔셀이 표준 치료제가 없는 희귀 신경질환 분야에서 근본적 치료를 목표로 하는 신약의 임상 1b상에서 유효성을 확인했다.
이엔셀은 18일 차세대 줄기세포 치료제 신약 'EN001'의 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자 대상 임상1b상 반복투여 임상에서 우수한 내약성을 확인했다고 밝혔다.
특히 EN001은 유효성 평가에서 통계적 유의성을 확보했다(p=0.0088). 질환 중증도를 나타내는 CMTNSv2 점수는 낮을수록 환자의 상태가 정상에 가까움을 의미한다. 임상 결과 EN001 저용량군은 약 15배(-9점 개선), 고용량군은 약 6배(-3점 개선)의 지표 개선을 기록했다. 이는 기존 PXT3003 복합제의 임상 2상 결과(24주 기준 약 -0.6점 개선)를 상회하는 수치다.
CMT1A는 매년 자연적으로 0.16~0.68점씩 지표가 악화되는 난치성 질환이다. EN001은 이 점수를 낮춰 환자의 신경 기능을 실질적으로 개선했다.
안전성 평가에서도 긍정적인 결과가 나왔다.
고용량 투여군에서 용량제한독성(DLT)은 단 한 건도 발생하지 않았으며, 약물이상반응(ADR)은 1~2등급으로 모두 경증 수준이었다. 해당 이상반응은 임상 기간 내에 전원 회복됐다.
이번 결과는 EN001이 질병의 근본 기전에 개입하는 질환조절희귀의약품(DMOD, Disease Modifying Orphan Drug)이자 혁신 신약인 '퍼스트 인 클래스(First-in-class)'로 작용할 수 있음을 시사한다고 회사측은 평가했다.
수치로 증명된 9.3점의 개선은 EN001이 손상된 말초신경의 수초(Myelin)를 실질적으로 재생시키는 기전이 작동한 결과로 분석된다.
이엔셀은 확인된 안전성 프로파일을 바탕으로 임상 2a상에 즉시 진입할 방침이다.
CMT1A는 현재 승인된 표준 치료제가 없는 희귀질환이다. 신약 승인 시 미국 7년·유럽 10년 등 글로벌 시장 독점권을 보장받는다. 또한 프리미엄 약가 산정 및 신속 심사(Fast Track) 등 국가 차원의 지원도 가능하다.
이엔셀은 이를 바탕으로 글로벌 빅파마와의 라이선스 아웃(L/O) 협상을 추진할 계획이다.
이엔셀 관계자는 "이번 임상 1b상 반복투여 성공은 EN001이 글로벌 시장에서 가장 희소성 있는 'First-in-class DMOD' 신약이 될 수 있음을 입증한 것"이라며 "압도적인 유효성 신호를 바탕으로 글로벌 파트너링 및 후속 임상 준비에 전력을 다할 것"이라고 말했다.
