이엔셀은 9일 유전성 망막색소변성(Inherited Retinal Degeneration; IRD) 치료를 위한 AAV 기반 플랫폼 기술이 국내 특허청에 등록됐다고 밝혔다. 

IRD는 광수용체 및 망막색소상피세포가 점진적으로 손상돼 실명에 이를 수 있다. 현재까지 근본적 치료제가 없어 유전자치료제 수요가 매우 높은 분야로 꼽힌다.

이번에 등록된 기술은 광수용체 세포에 선택적으로 유전자를 전달할 수 있도록 최적화된 AAV 벡터 플랫폼이다. 안구 조직에서 유전자 전달 및 발현 효율을 높이는 독자적 설계 기술이 적용됐다. 

해당 플랫폼은 개별 치료제에 국한되지 않고 다양한 망막 유전자치료제 개발에 폭넓게 적용할 수 있다. 

최근 글로벌 제약사들을 중심으로 차세대 AAV 기반 유전자치료제 파이프라인이 확대되고 있다. 이에 AAV 생산 및 고품질 CDMO 수요 역시 빠르게 증가하고 있다고 회사측은 설명했다. 

이엔셀 관계자는 “이번 특허 등록은 이엔셀이 유전자치료제 분야에서 기술적 진입장벽을 확보했다는 점에서 큰 의미가 있다”며 “급성장하는 글로벌 AAV 시장에 선제적으로 대응해, 유전자치료제 개발과 CDMO 양측에서 경쟁력 있는 글로벌 기업으로 도약하겠다”고 말했다.