리가켐 바이오사이언스는 4일 파트너사인 소티오 바이오텍(SOTIO Biotech)이 개발 중인 LRRC15 ADC 후보물질 'SOT106(LRRC15-ADC)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 골육종(osteosarcoma) 치료를 위한 희귀의약품(ODD)으로 지정됐다고 밝혔다.
SOT106은 'LRRC15(Leucine-rich repeat-containing 15)'를 타깃하는 차세대 항암 신약이다. LRRC15는 정상 조직에는 거의 없고 여러 종류의 육종 암세포와 그 주변 조직에 많이 나타나, 암을 정밀하게 겨냥할 수 있는 항원이다.
전임상 연구에서 SOT106은 연조직육종과 골육종 모델 모두에서 강력한 항암 효능을 나타냈고, 우수한 내약성을 바탕으로 높은 치료 지수(therapeutic index)를 뒷받침하는 결과를 보였다.
소티오는 2026년 하반기 SOT106의 첫 환자 대상 임상시험(first-in-human)을 개시할 계획이다.
라덱 스피섹(Radek Spisek) 소티오 CEO는 "SOT106의 희귀의약품 지정은 골육종 치료에서의 시급한 미충족 의료 수요와 리가켐 ADC 플랫폼의 경쟁력을 모두 보여주는 결과"라고 말했다.
그는 "골육종은 과거 40여 년간 치료 혁신이 거의 이뤄지지 않은 치명적인 질환으로, 여전히 상당한 독성을 동반하면서도 장기적 효과는 제한적인 고강도 항암화학요법에 의존하고 있다. FDA의 이번 결정을 고무적으로 받아들이며, 올해 하반기 SOT106을 임상 단계로 진입시킬 수 있기를 기대한다"고 덧붙였다.
육종은 뼈와 연조직에서 발생하는 70여 종 이상의 서로 다른 유형으로 구성된 다양한 암종이다. 희귀성과 생물학적 이질성으로 인해 ADC와 같은 표적 치료제 개발을 비롯한 치료 혁신이 쉽지 않았다.
현재 환자들은 주로 수술, 방사선치료, 항암화학요법을 병행해 치료받고 있으나, 공격적이거나 재발 또는 전이성 질환을 가진 환자들의 예후는 여전히 좋지 않다. 이러한 미충족 수요는 소아·청소년에서 가장 흔한 골암인 골육종에서 특히 두드러지며, 상당수의 환자가 병변 부위 절단 수술을 받아야 하는 상황이다.
ODD는 희귀질환 및 미충족 의료 수요가 높은 영역의 치료제 개발을 지원하기 위한 제도로, 승인 시 최대 7년간의 시장 독점권, 일부 규제 비용 면제, 개발 전 과정에 걸친 FDA와의 강화된 협의 및 가이던스 제공 등의 인센티브를 제공한다.
