메드팩토는 1일 TGF-β 저해제 후보물질 ‘백토서팁(Vactosertib)’의 골육종 임상2상을 개시한다고 밝혔다. 

메드팩토는 12~17세 청소년과 성인 골육종 환자를 대상으로 한국과 미국에서 임상을 진행중이다. 최근에는 성인 대상 임상1상을 완료하고 임상2상 환자 모집을 시작했다. 

청소년 환자 임상도 현재 1상 코호트(환자군) 모집이 막바지에 다다르고 있어 곧 임상2상에 진입하게 된다.

메드팩토는 임상 2상 진입과 함께 임상기관도 확대한다.  

현재 국내에서는 국립암센터, 원자력병원, 분당서울대병원 등 3개 병원에서 임상이 진행 중이다. 이번에 서울대병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등 3곳을 추가할 예정이다.

회사에 따르면 추가 임상기관에는 이미 임상 참여가 가능한 환자 다수가 대기하고 있다.

메드팩토 관계자는 “최근 백토서팁 골육종 임상1상 결과가 기대 이상으로 도출되면서, 국내외 의료진의 관심이 커지고 있다”고 말했다. 

골육종은 뼈와 연골에 발생하는 악성 종양이다. 소아 및 청소년기에 발병률이 높은 희귀암이다. 지난 50여년간 화학항암제 조합이 표준치료법으로 사용돼 왔다. 그러나 치료 효과와 생존율 개선에 한계가 있어 새로운 치료제에 대한 수요가 높다.

백토서팁은 TGF-β 신호경로를 억제하는 기전의 약물이다. 골육종 미세환경에서 암 유발 유전자 C-Myc의 발현을 저해하고 면역 환경을 개선하는 기전이다. 

메드팩토는 현재 백토서팁의 혁신치료제(Breakthrough Therapy) 지정에 대한 협의를 진행중이다.