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페프로민바이오는 21일 미국혈액학회(ASH 2025)에서 BAFFR CAR-T 후보물질 ‘PMB-CT01’의 임상1상 연구결과 2건을 구두로 발표한다고 밝혔다.
발표에는 고강도 사전 치료 이력이 있는 재발성/불응성(r/r) B세포 급성 림프구성백혈병(B-ALL)과 r/r B세포 비호지킨 림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 한 PMB-CT01의 초기 안전성과 유효성 데이터가 포함된다.
여기에는 기존 CD19 표적 치료에 실패했거나 CD19 음성 질환을 가진 환자도 포함된다.
임상1상 단계적 용량증량 연구(NCT04690595, NCT05370430)의 중간결과는 BAFF-R이 CD19 항원 소실을 극복하면서 내구성을 유지하고 독성이 낮은 표적임을 시사한다.
페프로민은 r/r B-NHL에서 우수한 내약성을 확인했다. 사이토카인방출증후군(CRS)와 신경독성(ICANS)는 모두 경증(1등급)으로 나타났다.
PBM-CT01을 투여받은 환자 7명은 투여후 3개월내에 전원 완전관해(CR)을 보였다. 여기에는 이전에 CD19 CAR-T로 치료받았던 환자와 CD19 음성인 환자도 포함됐다.
지속성도 우수했다. 완전관해는 분석시점 기준 최대 32개월간 지속됐다. 지속기간 중앙값은 17개월이다.
r/r B-ALL 환자에게서도 우수한 효능을 보였다. 페프로민은 임상에 등록된 환자 6명중 4명에게서 미세잔존질환(MRD-)을 검출하지 못하며 CR을 확인했다.
특히 약물에 반응을 보인 환자 4명중 3명은 등록시점에 CD19 음성이었다. 이들은 완치를 목표로 동종조혈모세포이식(HCT)을 성공적으로 받았다.
임상에서 용량제한독성(DLT)는 확인되지 않았다. 3등급이상 CRS는 보고되지 않았다.
헤이즐 청(Hazel Cheng) 페프로민바이오 최고운영책임자(COO)는 “CD19 CAR-T 치료옵션이 없거나, CD19 음성인 환자에게서 일관되고 지속적인 반응이 확인된 것은 BAFFR이 유효한 타깃이라는 증거”라고 강조했다.
그는 "이번 데이터는 PMB-CT01이 고위험 재발성 질환에서 해결되지 않은 미충족 의료수요를 충족할 가능성을 보여준다"라고 덧붙였다.
한편 광동제약은 VC자회사 케이디인베스트먼트 투자조합을 통해 페프로민바이오의 지분을 보유중인 것으로 알려졌다. 메디포스트도 페프로민바이오의 지분 3.31%를 보유하고 있다.
