큐로셀이 자가면역질환 분야에 본격 진입한다. 

큐로셀은 1일 CD19 CAR-T 후보물질 ‘안발셀(CRC01)’의 전신홍반성루푸스(SLE) 임상1/2상 임상시험계획(IND)이 식품의약품안전처로부터 승인됐다고 밝혔다.

이번 승인으로 큐로셀은 국내에서는 처음으로 CAR-T 치료제를 자가면역질환 임상에 진입하게 됐다. 

SLE는 면역체계의 이상으로 인해 신체의 여러 기관을 공격하는 만성 염증성 질환이다. 일부 중증 환자는 기존 면역억제 치료에 반응하지 않아 새로운 치료 옵션이 필요한 상황이다.

큐로셀은 중증 SLE 환자를 대상으로 임상을 진행한다. 임상1상에서는 내약성과 초기 안전성을, 임상2상에서는 유효성에 대한 탐색적 분석을 중점적으로 평가한다. 가톨릭대 서울성모병원을 시작으로 다수의 의료기관이 참여한다.

CAR-T 치료제는 기존에는 주로 혈액암 환자에게 사용돼 왔지만, 최근 미국과 유럽에서 자가면역질환의 치료전략으로 주목받고 있다. 특히 CAR-T는 한번의 투여로 자가면역 반응을 근본적으로 ‘리셋’할 수 있어 반복 치료의 부담이 큰 환자에게 새로운 가능성을 제시한다.

실제 국내에서는 지난 3월 주지현 서울성모병원 교수가 ‘치료목적사용 승인’ 제도를 통해 기존 치료에 실패한 중증 SLE 환자에게 안발셀을 투여했다. 

그 결과 해당 환자는 급성 부작용 없이 면역억제제 중단 후에도 질환 지표가 안정적으로 유지됐다. 또한 완전관해 수준의 임상적 호전을 보였다. 

이는 국내 최초의 CAR-T 기반 자가면역질환 치료 사례이자 안발셀의 치료 가능성을 보여준 것이라는게 회사측의 설명이다. 

김건수 큐로셀 대표는 “이번 IND 승인은 안발셀이 혈액암을 넘어 자가면역질환 치료로 확장하는 의미 있는 첫걸음”이라며 “임상 성공을 통해 치료 대안이 부족한 중증 루푸스 환자들에게 새로운 희망을 제시할 것”이라고 말했다. 

한편 큐로셀은 안발셀을 재발성·불응성 미만성 거대 B세포 림프종(LBCL) 대상으로 한 임상 2상을 마치고 식약처 허가심사를 받고 있다.