한미약품과 GC녹십자는 30일 공동개발중인 파브리병 치료제 후보물질 'HM15421/GC1134A(LA-GLA)'를 미국 바이오마린 파마슈티컬(BioMarin Pharmaceutical)에 라이선스아웃(L/O)했다고 밝혔다. 

계약에 따라 바이오마린은 계약금 7000만달러(한화 937억원)에 개발 및 상업화 마일스톤으로 4억500만달러(한화 5422억원)를 지급한다. 순매출에 따른 로열티는 별도다. 공시에 따르면 계약금은 두 기업이 50:50으로 나눈다. 

해당 약물은 현재 파브리병 임상1/2상이 진행중이다. 임상 1/2상 이후에는 바이오마린이 한국 외 지역에서 모든 개발 및 상업화를 진행한다. 한미약품과 GC녹십자는 한국내 상업화 권리를 가진다. 

LA-GLA는 장기지속형 '재조합 인간 알파갈락토시다아제 A(α-Gal A) 효소' 치료제 후보물질이다. 기존의 정맥주사(IV) 방식과는 달리 월1회 피하주사(SC) 제형으로 개발중이다. 

희귀 유전질환인 파브리병은 GLA 유전자 변이로 인해 발병한다. GLA 유전자 변이로 특정 효소의 활성이 감소해 당지질이 체내에 쌓이는 것이 원인으로 알려졌다.

알렉산더 하디(Alexander Hardy) 바이오마린 CEO는 "HM15421/GC1134A는 파브리병을 치료하는 새로운 방법을 제시할 잠재력을 가지고 있다고 믿는다"며 "갈라폴드 치료를 받지 못하는 유전자변이를 가진 환자로 치료영역을 넓힐 수 있을 것"이라고 말했다. 

바이오마린은 올해 4월 아미커스 테라퓨틱스(Amicus therapeutics)를 약 48억달러에 인수했다. 인수를 통해 경구용 파브리병 치료제 '갈라폴드'를 포트폴리로에 추가했다.