이엔셀은 18일 특허청에 유전성망막색소변성 치료를 위한 AAV 플랫폼 기술의 특허 출원을 완료했다고 밝혔다. 

유전성망막변성(inherited retinal degeneration, IRD)은 안구 내 광수용체 사멸로 인하여 시세포 및 망막색소상피세포가 점점 파괴되는 유전성 질환이다. 전세계적으로 2500~3000명 중 1명의 빈도로 발견되고 국내 환자는 2만명으로 추산된다. 

이엔셀은 안구 내 광수용체 세포 내에 특이적으로 전달이 가능한 아데노연관바이러스(Adeno-Associated Virus, AAV) 벡터 후보군을 확보해 특허를 출원했다. 이는 안구세포 또는 조직으로의 정확한 유전자 전달 및 발현 효율을 향상시킬 수 있는 플랫폼 기술이라는게 회사측의 설명이다. 

AAV는 유전자 전달 바이러스벡터 시스템이다. 면역원성이 낮고 유전체 내에 통합되지 않아 유전자치료제의 핵심 역할을 한다. 

이엔셀은 국내 1위 다품목 세포유전자치료제(CGT) CDMO 트랙레코드를 보유한 경험을 바탕으로 AAV 기반 유전자치료제 분야도 집중 육성해 신성장동력으로 키울 계획이다. 또한 안구질환 이외에도 보다 범용적인 근육 관련 AAV 플랫폼 원천 기술 개발도 진행하고 있다. 

이엔셀 관계자는 “기술력과 글로벌 수준의 GMP를 바탕으로 한 AAV 기반 유전자치료제 분야를 신성장동력으로 CDMO 사업에 터닝포인트가 될 것으로 기대한다”고 말했다. 

한편 이엔셀은 최근 싸토리우스코리아(Sartorius Korea)와 함께 안전하고 효율적인 AAV 기반 유전자치료제의 대규모 생산공정 개발을 완료했다.