HLB는 미국 자회사 엘레바 테라퓨틱스가 27일(현지시간) 미국 식품의약국(FDA)에 FGFR2 융합·재배열 표적 항암제 ‘리라푸그라티닙’의 담관암 2차 치료제에 대한 신약허가 신청(NDA submission)을 완료했다고 밝혔다.
첫 번째 FDA 신약허가 신청(original NDA)의 경우 본심사 착수까지 통상 약 2개월의 접수심사(filing review) 기간이 소요된다. 이후 우선심사로 지정될 경우 본심사 착수 시점부터 약 6개월, 일반심사가 적용될 경우에는 약 10개월의 심사 기간이 예상된다.
이에 따라 리라푸그라티닙 담관암 2차 치료제의 허가 여부는 우선심사 기준으로 9월에 결정될 전망이다.
회사에 따르면 리라푸그라티닙은 우선심사 대상으로 지정될 가능성이 높다. 우선심사 적용 여부는 FDA의 본심사 착수(Acceptance for Filing) 시 확정된다.
리라푸그라티닙은 담관암 적응증을 대상으로 미국 식품의약국(FDA)으로부터 2022년 희귀의약품(Orphan Drug), 2023년 혁신신약(Breakthrough Therapy)으로 지정됐다.
지난해 FDA와의 공식 미팅을 통해 추가적인 확증 임상3상 없이 임상2상 결과를 근거로 한 가속승인 경로(Accelerated Approval Pathway)를 통한 허가 신청에 대한 동의를 이끌어냈으며, 이에 따라 엘레바는 NDA를 완료했다.
리라푸그라티닙은 담관암 임상 2상(ReFocus)에서 2차치료제로서 기존 허가 약물 대비 가장 높은 전체반응률(ORR, 46.5%)과 반응지속기간 중앙값(mDOR, 11.8개월)을 기록했다.
안전성 측면에서도 이상반응은 전반적으로 예측 가능하고 관리 가능한 수준이었다.
특히 범-FGFR 억제제의 주요 부작용으로 알려진 고인산혈증과 설사 발생률은 각각 20.7%, 21.6%로 기존 허가된 FGFR 억제제 대비 현저히 낮은 수준을 보였다.
HLB는 “리라푸그라티닙은 임상2상에서 효능과 안전성 측면에서 계열 내 최고 수준의 경쟁력을 입증한 만큼, 담관암 치료 환경에 의미 있는 변화를 가져올 수 있을 것으로 기대한다”며 FDA 심사 과정에서도 추가 요구 사항에 선제적이고 성실하게 대응해 허가 절차를 차질 없이 진행해 나가겠다”고 말했다.
