메지온이 FUEL-2 임상3상에서 환자모집 필요없이 임상진행할 것을 권고받았다.
메지온은 8일 유데나필의 폰탄 글로벌 임상3상(FUEL-2 study)에서 임상 표본 크기를 확대할 필요가 없다고 밝혔다.
이는 독립적인, 맹검(independent, blinded) 통계분석 평가에 따른 것이다.
메지온은 임상에 참여한 환자의 50%가 26주차 치료를 마친 후, 계획된 통계 가정을 유지하기 위해 표본크기 확대가 필요한지 여부를 결정하기 위해 독립적인 평가를 실시했다.
그 결과 표본 크기 증가가 필요없다고 판단돼 436명의 환자등록으로 연구를 계획대로 계속할 것을 권고받았다. 또한 연구 설계, 주요 평가 지표, 통계 분석 계획 또는 예상 연구 일정에 대한 변경은 권고되지 않았다.
딘 박 메지온 CEO는 "이번 독립 검토의 성공적인 완료는 FUEL-2 프로그램에 있어 중요한 이정표라고 믿는다"며 "유데나필을 폰탄 순환이 동반된 단심실 심장질환 환자에게 특정하게 적용할 수 있는 첫 치료제로 개발하는데 집중하고 있다"고 말했다.
폰탄 순환이 동반된 단심실 심장병은 드물고 심각한 선천성 심장병이다. 수술적인 치료가 발전했음에도 불구하고, 현재 해당 희귀질환에 승인된 치료법은 없다.
