이엔셀은 6월 13일부터 16일까지(현지시간) 네덜란드 마스트리흐트에서 열린 '2026 PNS 연례학술대회(2026 PNS Annual Meeting)'에서 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료제 EN001의 임상 성과를 발표했다고 16일 밝혔다.

PNS Annual Meeting은 말초신경질환 분야의 대표적인 국제학회로, 전 세계 연구자와 임상 전문가들이 참석해 최신 연구 성과와 임상 개발 동향을 공유한다. 

이엔셀은 최근 종료한 임상 1b상을 포함해 CMT 타입1 환자 총 18명을 대상으로 EN001의 안전성 및 탐색적 유효성 데이터를 공개했다.

그 결과 EN001 투여군에서 용량제한독성(DLT), 주입 관련 반응(IRR), 중대한 이상반응(SAE)은 나타나지 않았다.

탐색적 유효성 평가에서는 CMT 질환 중증도 평가 지표인 CMTNSv2에서 개선 신호가 확인됐다. 총 18명을 대상으로 한 통합분석(pooled analysis) 결과 평균 기저시점(baseline) CMTNSv2 점수는 약 18점이었으며, 최대 반응 시점에서는 평균 6.2점 감소가 관찰됐다.

CMT는 자연경과상 CMTNSv2 점수가 매년 약 0.5점 증가하는 진행성 질환으로, 일반적으로 1~2점 변화도 임상적으로 의미 있는 차이로 평가된다. 이를 고려할 때 EN001 투여 후 나타난 평균 6.2점 감소는 질병 진행을 10년 이상 지연할 수 있는 잠재력을 보여준 탐색적 결과다.

CMT는 대표적인 유전성 말초신경질환으로, 말초신경 손상에 따라 근력 저하·감각 저하·보행 장애 등이 점진적으로 나타난다. 이엔셀의 EN001은 CMT 타입1 환자를 대상으로 개발 중인 동종 탯줄유래 중간엽줄기세포 기반 치료제다.

이엔셀 관계자는 "PNS Annual Meeting은 말초신경질환 분야의 주요 국제학회로, EN001-CMT 임상 성과가 발표에 선정된 것은 개발 현황과 임상적 가능성을 글로벌 전문가들과 공유하고 글로벌 시장에서 주목받는 중요한 계기가 될 것"이라고 말했다.

그는 "최근 종료한 임상 1b상까지 포함해 EN001의 양호한 안전성과 탐색적 효능 신호를 확인한 만큼, CMT 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제시할 수 있도록 후속 임상 개발에 속도를 내겠다"고 덧붙였다.