바이오기업 네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 기술연구원이 일본 후생노동성으로부터 자폐증을 대상으로 한 줄기세포 재생의료 치료 승인을 받았다고 7일 밝혔다.
세계 최초로 줄기세포 기반 자폐증 치료의 상용화가 현실화되면서, 글로벌 자폐 환자와 가족들에게 새로운 희망이 열렸다.
이번 승인에 따라 일본 오사카의 협력병원인 오사카 트리니티 클리닉에서는 오는 7일부터 바이오스타의 자가지방유래 중간엽 줄기세포를 활용한 자폐증 치료를 시작한다.
치료 대상은 만 4세 이상의 자폐증 진단 환자로, 정맥 주사 방식으로 0.5억3억 개의 줄기세포를 24주 간격으로 총 5~10회 투여하는 방식이다. 치료 효과는 마지막 투여 3개월 후, 자폐 스펙트럼 장애의 표준 평가 도구인 ‘SRS-2’를 통해 객관적으로 측정된다.
줄기세포는 네이처셀의 배양배지를 사용하는 알바이오와 일본의 JASC에서 공급받는다. 이번 승인으로 네이처셀의 줄기세포 배양배지 사업 확장에도 탄력이 붙을 전망이다.
자폐 스펙트럼 장애는 전 세계 인구의 약 1.6%에 해당하는 약 6180만 명이 겪고 있는 대표적인 신경발달장애다. 해당 질환은 환자 본인은 물론 가족의 삶에도 심대한 영향을 미치며, 사회적 기능 저하와 정서적 고통으로 인해 일상생활에 큰 제약을 준다. 갑작스러운 고성, 공격성, 반복 행동 등으로 인해 보호자는 극심한 스트레스를 겪으며 24시간 돌봄에 매달리는 경우가 많다.
이번 치료는 이미 일부 환자에게 적용되어 긍정적인 변화를 일으킨 사례로 주목받고 있다. 회사에 따르면 18세 자폐 환자였던 석호는 기존에 단어 수준의 단순 발화만 가능했지만, 치료 후에는 “머리가 아파요”, “아빠 사우나 가요” 등 문장 단위의 의사표현이 가능해졌고, 스스로 라면을 끓여먹는 등 일상생활 자립 능력도 향상됐다. 가족들은 “할아버지 산소에서 인사를 건네는 아이를 보며 가슴 벅찬 감동을 느꼈다”고 전했다.
바이오스타의 줄기세포는 단순한 증상 완화가 아닌, 신경 재생과 면역 조절을 유도해 자폐증의 근본적 개선 가능성을 제시하고 있다. 이 줄기세포 치료는 일본 정부의 ‘재생의료 등 안전성 확보법’에 따른 공식 치료계획서에 기반해 승인된 것으로, 안전성과 신뢰성이 확보된 상태다.
바이오스타는 앞서 자폐증 동물모델을 통해 해당 치료의 효과를 과학적으로 입증한 바 있다. 발프로산으로 자폐 유사 증상을 유도한 마우스 모델에서 줄기세포 투여 후 반복 행동, 사회적 결핍, 불안 등이 유의미하게 개선됐다. 해당 연구는 SCI급 국제학술지인 Behavioural Brain Research에 게재돼 학계에서도 효능을 인정받았다.
라정찬 바이오스타 기술연구원장은 “이번 일본 후생성의 승인은 한국의 줄기세포 기술이 전 세계 자폐 환자에게 실질적인 치료 대안이 될 수 있음을 증명하는 첫걸음”이라며 “치료 전후의 데이터를 기반으로 미국에서의 신약 개발도 가속화할 것”이라고 강조했다.
