알지노믹스는 15일 항암 유전자치료제 'RZ-001'의 재발성 교모세포종(rGBM) 임상1/2a상 중간분석 결과를 아시아 신경종양학회(ASNO 2026)에서 공개한다고 밝혔다. 

해당 학회에서 김재용 분당서울대병원 교수가 연구결과를 발표했다.

발표에 따르면 현재까지 총 20명의 환자가 스크리닝을 완료했으며, 이 중 10명이 임상시험에 등록돼 치료를 받았다. 중간 분석 결과, 치료와 관련된 새로운 안전성 우려 사항은 확인되지 않았다.

용량 제한 독성(Dose Limiting Toxicity, DLT)은 보고되지 않았으며, 치료 관련 Grade 4 이상 이상반응도 관찰되지 않았다. 대부분의 이상반응은 교모세포종 환자군에서 일반적으로 나타나는 질환 관련 반응이거나 기저 질환과 연관된 것으로 평가됐다.

유효성 측면에서는 일부 환자에서 6개월 이상의 장기간 종양 재발 억제와 질병 조절이 확인됐다.

김재용 분당서울대병원 교수는 "현재까지 확보된 데이터는 RZ-001의 관리 가능한 안전성과 함께 임상적 활성을 시사하는 초기 결과를 보여주고 있다"며 "특히 재발성 교모세포종의 경우 2~4개월 내에 재발하는 경우가 많은데, 장기간 재발 억제, 특히 9개월 이상 재발 억제를 보이는 환자의 데이터는 매우 주목할 만하다"고 설명했다.

RZ-001은 알지노믹스의 RNA 치환효소 플랫폼을 활용한 항암 유전자치료제다. 이 치료제는 종양세포에서 선택적으로 치료 유전자를 발현시켜 암세포를 제거하도록 설계됐다. 재발성 교모세포종은 표준치료 이후에도 재발률이 높고 예후가 매우 불량한 대표적인 난치성 뇌종양으로, 현재 승인된 치료 옵션의 효과가 제한적이다. 면역항암제들도 임상 실패를 보인 바 있어 새로운 치료 기전에 대한 의료적 수요가 높은 분야로 평가받고 있다.

한편 RZ-001은 현재 재발성 교모세포종과 간세포암(HCC)을 대상으로 임상 개발이 진행되고 있다. 간세포암 프로그램은 지난 5월 미국 FDA로부터 첨단재생의학치료제(RMAT) 지정을 획득했다.