미국 식품의약국(FDA)이 혈액암 치료에 사용되는 자가유래 CAR-T 치료제에 대해 위험평가 및 완화전략(REMS) 요건을 전면해제했다. 

이는 BCMA 또는 CD19를 타깃하는 시판 CAR-T 6종에 적용된다. 

이번에 REMS 해제 대상이 된 제품은 BMS의 ▲아벡마 ▲브레얀지, J&J의 ▲카빅티, 노바티스의 ▲킴리아, 길리어드의 ▲테카터스 ▲예스카타 등이다. 

이번 FDA의 조치로 글로벌 제약사의 국내 CAR-T 반제품을 생산하는 이엔셀이 수혜를 받을 것으로 보인다. 이엔셀은 노바티스의 CD19 CAR-T ‘킴리아’와 J&J의 BCMA CAR-T ‘카빅티’의 국내 반제품 생산을 담당하고 있다. 

2일 바이오 업계에 따르면 비나이 프라사드(Vinay Prasad) FDA 생물의약품평가연구센터(CBER) 국장은 지난달 27일(현지시간) "이번 FDA의 REMS 해제는 CAR-T 치료제가 실제 의료 현장에서 충분히 통제 가능하다는 판단에 따른 것"이라고 말했다. 

그는 "REMS는 도입 당시엔 필수적이지만 시간이 흐르면 그 필요성을 재평가할 수 있어야 한다"고 덧붙였다.

FDA 관계자는 "CAR-T 제품의 주요 위험성이 이미 제품라벨, 박스경고, 약물 가이드 등을 통해 충분히 고지되고 있다"며 "의료진들도 해당 치료제의 부작용에 대한 인식과 대응 경험을 갖췄다"고 REMS 해제 이유를 설명했다. 

REMS는 FDA가 고위험 약물의 안전성을 강화하기 위해 도입한 제도다. 그동안 CAR-T 치료제에는 병의원의 사전인증과 면역반응 억제제인 ‘토실리주맙’ 비치 의무 등이 포함돼 있었다. 

다만 FDA는 CAR-T 치료제의 대표적인 부작용인 사이토카인 방출증후군(CRS)과 신경계독성(ICANS)에 대해서는 박스경고문을 유지한다. 또한 REMS 해제와는 별도로 모든 생물학제제에 대한 이상사례 보고와 장기추적 관찰은 계속해야 한다. 

FDA는 올해 1월 CAR-T 치료제에서 드물게 발생하는 T세포 유래 악성암 발생 가능성에 대한 경고문구를 제품라벨에 추가하도록 했다.