파로스아이바이오는 1일 급성골수성백혈병(AML) 치료제로 개발 중인 FLT3 저해제 후보물질 ‘PHI-101’의 임상1상 최종결과보고서(CSR)를 수령했다고 밝혔다.
이번 CSR을 통해 기술이전(L/O)을 위한 주요 데이터를 공식적으로 확보했다. 파로스아이바이오는 글로벌 제약사와의 파트너십 및 라이선스 협상을 본격화할 것으로 보인다.
CSR에 따르면 PHI-101은 기존 승인 치료제에 내성이 생겨 불응하거나 재발한 AML 환자들에게 안전성과 내약성, 치료 효능을 보이는 것으로 확인됐다.
5개 용량으로 진행된 이번 임상에서 PHI-101은 최고 용량까지 용량제한독성(DLT)이 발생하지 않아 우수한 내약성을 보였다. 약물 및 용량과 연관된 활력징후의 변화와 심각한 심장독성은 보고되지 않았다.
파로스아이바이오는 PHI-101의 글로벌 임상2상을 본격 추진할 계획이다. 혁신 항암제로서의 잠재력을 빠르게 입증하고 조기 상용화의 기반을 탄탄히 구축한다는 계획이다.
이번 임상시험은 △서울대병원 △서울아산병원 △삼성서울병원 △부산대병원 △가톨릭대 서울성모병원 △호주 ICON Cancer Center 등 다수 국내외 대형병원들과 함께 재발·불응성 AML 환자 총 30명을 대상으로 진행됐다.
특히, FLT3 저해제를 포함해 기존에 여러 차례 치료를 받아 중증도가 높은 고난이도의 환자가 다수 참여했다. 그럼에도 임상1b상의 평가 가능한 환자의 50%가 종합완전관해(Composite Complete Response)를 보였다.
종합완전관해란 완전 관해(CR)와 불완전한 혈액학적 회복을 동반한 완전관해(CRi), 형태학적 백혈병이 없는 상태(MLFS, Morphologic Leukemia-Free State)를 포함한 수치다.
또한, 종양 크기가 줄거나 사라지는 객관적 반응률(ORR, Overall Response Rate)은 67%를 기록했다.
PHI-101은 파로스아이바이오가 자체 개발한 AI 신약개발 플랫폼 ‘케미버스(ChemiverseⓇ)’를 통해 도출한 혁신 항암 신약 후보물질이다. FLT3 단백질의 다양한 저항성 돌연변이를 표적으로 한다.
윤정혁 파로스아이바이오 대표는 "임상1상 결과를 통해 PHI-101이 글로벌 혁신 항암제로서 지닌 높은 잠재력과 가능성을 다시 한번 확인할 수 있었으며, AI 기반 신약개발 경쟁력 역시 입증하는 중요한 성과를 거두었다"고 말했다.
그는 "글로벌 기술이전과 함께 임상 2상을 신속히 추진해 급성 골수성 백혈병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 빠른 시일 내 제공할 수 있도록 총력을 다할 것"이라고 덧붙였다.
