진큐어가 아연 이온을 타깃한 루게릭병(ALS) 치료제를 개발한다. 

아연 항상성을 조절해 리소좀 활성화를 통해 세포내 독성단백질의 축적을 막는 기전이다. 

정상원 진큐어 대표는 30일 서울 코엑스에서 열린 라이프사이언스위크 2025 유망 바이오벤처∙스타트업 투자포럼에서 이같은 내용을 발표했다. 

그는 “루게릭병(ALS), 알츠하이머병(AD) 등 퇴행성질환에서는 세포내 아연의 양이 점진적으로 감소해 세포 내에서 비정상적인 단백질을 제거하는 오토파지-리소좀 기능저하와 독성 단백질 축적을 유발한다”고 진단했다. 

이는 오토파지-리소좀을 활성화해 독성 단백질의 응집을 제거하면 치료효과를 기대할 수 있다는 설명이다. 

진큐어의 리드에셋인 ‘ZCS1’은 아연 이온의 세포 내 리소좀 이동을 촉진해 리소좀의 기능을 활성화시키는 약물이다. 아연이 리소좀으로 유입되면 TFEB 활성화를 통해 Cathepsin B/D와 v-ATPase의 발현이 증가한다. 리소좀 내 pH가 감소해 독성 단백질 응집체를 효과적으로 분해하는 컨셉이다. 

진큐어는 루게릭병에서 나타나는 TDP-43과 같은 독성 단백질을 리소좀 활성화를 통해 제거하고자 한다. 

ZCS1은 ALS 마우스 모델에서 생존기간 개선, 운동기능 및 신경세포 보호 효과를 나타냈다. 구체적으로 ZCS1 40mg/kg을 피하로 주 5회 투여한 결과 대조군과 비교해 50% 생존기간이 166일에서 185일로 연장됐다(p=0.004). 반면, 기존 루게릭병 치료제로 사용되는 리루졸(Riluzole, 22mpk)은 생존기간 개선효과가 없었다. 

신경세포의 손상을 나타내는 바이오마커인 NfL 수치도 대조군 대비 통계적으로 유의미하게 감소했다. 진큐어는 신경세포 보호효과가 있음을 의미한다고 설명했다. 

ALS 마우스모델은 22주차에 운동성의 거의 사라진 반면, ZCS1을 투여받은 마우스는 22주, 26주까지도 운동성이 유지됐다. 

정 대표는 “ZCS1이 신경세포 보호효과와 운동기능 개선효과를 전임상 모델에서 보인 것”이라며 “현재 시리즈A 단계 투자를 진행하고 있으며 조달한 자금으로 내년~후년사이 임상시험계획(IND)을 제출하는 것이 목표”라고 말했다. 

이날 행사에서는 진큐어 외에도 셀바스찬, 아이메디커스, 빌드진, 펩티르나테라퓨틱스 등이 연구개발중인 내용을 소개했다. 셀바스찬은 NK세포 항암력 극대화하는 고분자 소재 기술을, 아이디메커스는 액상 세포진단(LBC) 기반 암진단법을 개발중이다. 

빌드진은 인공지능(AI)를 이용한 무세포합성 기술을 기반으로한 펩타이드 생산기술, 펩티르나테라퓨틱스는 세포투과성 펩타이드 나노구조체로 siRNA를 전달하는 약물전달체 기술에 대한 연구성과를 공개했다.