스카이테라퓨틱스는 27일 점안제형 습성황반변성(nAMD) 치료제 후보물질 ‘SCAI-005 점안액’의 국내 임상1상에서 안전성 및 내약성을 확인했다고 밝혔다. 

이번 결과로 향후 임상2상 진입에 청신호를 켰다고 회사측은 설명했다. 

SCAI-005 점안액은 혈관내피세포성장인자(VEGF) 수용체를 표적으로 하는 티로신 키나아제 억제제(TKI)인 ‘엑시티닙(Axitinib)’을 주성분으로 한다. 기존 습성황반변성 치료제들이 주로 유리체내 주사 방식으로 투여되는 것과 달리, SCAI-005는 점안제형으로 개발됐다. 

SCAI-005에는 스카이테라퓨틱스의 플랫폼 기술인 모아시스(MOASIS®)가 적용됐다. 점안만으로도 유효 성분이 안구 후방의 망막까지 효율적으로 전달되도록 설계됐다. 

스카이는 원숭이 습성황반변성 모델(Rhesus 원숭이)을 이용한 연구에서 SCAI-005 점안액이 신생혈관 억제 및 증가된 망막 두께 감소에 대한 통계적으로 유의미한 효능을 확인했다. 이런 결과는 지난해 미국 시력안과학회(ARVO)에서 발표됐다. 

SCAI-005의 임상1상은 건강한 성인 48명을 대상으로 진행됐다. 

임상 결과, SCAI-005 점안액 0.04%와 0.08% 제형을 단회 및 반복 점안 투여했을 때, 모든 용량 수준에서 우수한 내약성과 높은 투여 순응도를 보였다. 

SCAI-005과 관련된 중대한 이상사례는 발생하지 않았다. 투여 후 발생한 이상사례는 대부분 경증으로 관찰 기간 내에 회복됐다.

투여 용량 제한 독성반응(DLT)은 보고되지 않았다. 안압, 세극등 현미경 검사, 안저검사 등에서도 유의미한 변화가 나타나지 않아 안과적 안전성을 확보했다. 

약동학 평가에서는 반복 투여 시에도 전신 노출이 매우 낮아 점안제형의 특성을 유지했다. 이에 따라 전신 부작용 위험이 낮은 것으로 평가됐다. 

스카이테라퓨틱스 관계자는 "이번 임상 1상 성공을 통해 SCAI-005 점안액의 안전성과 내약성을 입증하게 되어 매우 기쁘다"며 "점안 방식의 높은 투약 편의성은 환자의 삶의 질을 크게 향상시키고, 의료 접근성이 낮은 취약 계층에게도 새로운 치료 기회를 제공할 수 있을 것"이라고 강조했다.

스카이는 이번 임상 1상 결과를 바탕으로 습성황반변성 환자를 대상으로 하는 유효성 및 안전성 평가를 위한 임상2상 계획을 수립하고 있다. 올해 상반기에는 임상시험계획(IND) 제출 및 승인을 목표로 한다.